Malattie rare: riprende l’esame del disegno di legge

5 Ottobre 2021

In queste ultime settimane è ripreso al Senato l’esame dei disegno di legge che dovrebbe produrre novità significative per chi è affetto da malattie rare. Si stima che siano circa due milioni le persone che vivono questa condizione.

Ed è alla XII Commissione (Igiene e sanità) che, in sede redigente, è affidato il compito di analizzare il disegno di legge “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, Atto del Senato n. 2255. Il testo assunto per la discussione parte da quello già approvato dalla Camera nel maggio scorso, anch’esso il risultato di una unificazione di più proposte di legge.

Sono temi assai delicati e in cui allignano gravi disagi connessi al meccanismo di riconoscimento di malattia rara, all’accesso al piano diagnostico terapeutico assistenziale, alla diffusione di servizi adeguati, all’accesso ai farmaci in particolare se rientrano fra i cosiddetti “farmaci orfani”, cioè quelli destinati alla cura di malattie talmente rare da non renderne conveniente, per l’industria farmaceutica, la produzione e la distribuzione.
Situazioni aggravate dal fatto che l’ultimo Piano nazionale per le malattie rare risale agli anni 2013-2016. Nel 2017, poi, i nuovi LEA (livelli essenziali di assistenza) hanno aggiornato il relativo elenco, ma molte patologie sono ancora escluse e il meccanismo di aggiornamento è tutt’altro che agile.

Il testo in esame propone di introdurre alcune soluzioni sia in termini di nuove procedure che di definizioni che di responsabilità, ma entra anche nel merito del diritto alla diagnosi e alla cura, del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato. Prevede anche l’istituzione di un Fondo di solidarietà (un milione) per sostenere caregiver, diritto allo studio, conservazione del posto di lavoro.
Vengono poi ipotizzati anche incentivi alle aziende farmaceutiche che investano nella ricerca di prodotti destinati alle malattie rare e nella produzione di farmaci orfani.

I tempi di approvazione non solo prevedili ed è comunque prevedibile un secondo passaggio all’altro ramo del Parlamento.

Nelle pagina dedicata al disegno di legge sono disponibili, oltre al testo-base, anche un interessante dossier sul tema, i verbali e le memorie delle audizioni.

Approfondimenti

Atto del Senato 2055: “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”